“不知道我能不能活到50岁。”今年25岁的李欢是北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心的工作人员，也是一名重症肌无力患者。5年前，还在读大学的李欢突然患了一种“怪病”：说话大舌头，喝水会从鼻子里流出来，四肢逐渐无力。辗转求医近一年，李欢被确诊罹患罕见病：重症肌无力。
她的经历是万千重症肌无力患者的缩影。6月17-18日，第二届中国重症肌无力与神经免疫医药创新公益高峰论坛在线举行。香港中文大学深圳研究院研究员、北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心理事董咚分享了团队研究《2022中国重症肌无力患者健康报告》。报告共收集千余份问卷。其中仅四分之一的受访者处于全职在业状态，约三分之一的受访者处于无业、待业或丧失劳动能力的状况，约十分之一的受访者在家料理家务——患病是造成他们无法正常就业的主要原因。
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国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑透露，不久前，国家药监局宣布，依库珠单抗治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力药物在华获批。此外，我国还有多款重症肌无力创新药物正在研发或有望上市。药物的迭代更新为重症肌无力患者带来了更多希望。然而，用药依从性低、用药经济负担高、药物购买难等难题仍旧困扰着中国的重症肌无力患者。
刘军帅分享重症肌无力用药可及性进步与挑战问题。
重症肌无力新药或迎上市，多款新药在研发中
患病至今的五年里，李欢出现了说话大舌头、喝水从鼻子里流出来、四肢无力、呼吸困难等症状。由于常年使用激素药物治疗，她的体重从90斤飙升至110斤。五年间，李欢两度出现重症肌无力危象、进入ICU救治。
2018年，国家卫健委等五部门联合印发我国《第一批罕见病目录》，重症肌无力位列其中。重症肌无力是一种自身免疫性疾病。患病后，神经发送至肌肉的信号会被自身免疫系统切断，从而导致肌肉无力、疲累，患者可能会出现眼睑下垂、视物困难或复视、吞咽困难、四肢无力等症状，严重影响日常工作与生活，甚至危及生命。
目前，重症肌无力的常用治疗方法包括药物治疗、血浆置换、胸腺切除等。相比后两者，药物治疗的可及性更高，患者依从性更好，这也是我国重症肌无力患者主要采用的治疗方式。
在药物治疗方面，主要使用胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等。不久前，国家药监局宣布，依库珠单抗治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力药物在华获批。去年七月，用于治疗全身型重症肌无力的中国首款新药FcRn拮抗剂上市申请获受理，有望成为我国三十年内首个获批上市的重症肌无力创新药物。
论坛上，国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑透露，我国还有多款重症肌无力创新药物正在研发或有望上市。中国药促会医药政策委员会副主任委员刘军帅亦表示，近年来，相关用药的上市品种越来越多、相关产品的研发管线较为丰富。
影响重症肌无力患者用药依从性的因素。
研究：情绪是造成重症肌无力病情反复的原因之一
在药物的帮助下，李欢目前身体状况稳定，“和正常人没有什么区别。”对重症肌无力患者而言，良好、稳定的身体状况来之不易，很多人都曾面临病情反复的情况。
高峰论坛上，香港中文大学深圳研究院研究员、北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心理事董咚分享了团队研究《2022中国重症肌无力患者健康报告》。
董咚发现，很多重症肌无力患者首次确诊后，都会出现病情反复发作甚至危象的情况。在报告中，她与团队分析了这一情况出现的原因。其中主要影响原因之一是患者用药依从性低。
用药依从性是指患者接受、同意并正确地遵循医嘱服用药物。董咚介绍，在6个月内出现疾病反复发作的患者，用药依从性显著低于过去6个月内未出现病情复发的患者。这意味着，用药依从性低是导致复发的重要原因。令人担忧的是，其团队发现在参与研究的中年重症肌无力患者中，70.1%的患者用药依从性低，依从性中等患者占28.4%，依从性高的仅为1.5%。
哪些因素会导致患者不愿按时、按量、遵医嘱服用药物？报告发现，经济因素对用药依从性的影响并非主要原因，心理因素、社会支持更为关键。
董咚介绍，当患者情绪低落、出现焦虑或抑郁状况时，会导致其自我效能降低，即不相信自己能坚持合理用药、病情获得改善，因此不愿意遵医嘱服药。另一方面，患者缺乏社会支持会直接降低自我效能，与此同时也会导致其心理健康水平下降，间接影响自我效能，最终造成用药依从性下降。
一位母亲给患有重症肌无力的儿子做康复按摩 。 新华社资料图
药不好买、经济负担重……患者用药难困境仍待解
论坛上，在肯定既往工作的同时，中国药促会医药政策委员会副主任委员刘军帅也强调，整体而言，我国重症肌无力患者用药可及性仍存较多挑战。他举例称，比如部分有效药物已纳入医保报销，但药物供应存在困难，患者会出现买不到药、断药的问题。临床常用药物溴吡斯的明就是其中之一。
“我和病友们每天必须吃的溴吡斯的明片却一直涨价，还很不好买。”一位重症肌无力患者在论坛短片中诉说自己的经历。
溴吡斯的明被肌无力患者叫做“小明”，是一种胆碱酯酶抑制剂，这是在重症肌无力患者中使用最多的一种药物。北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心的一项调研显示，86%的重症肌无力患者都使用或使用过溴吡斯的明，但生产企业却并不算多。国家药监局信息显示，截至目前，全国仅有4家企业的五款溴吡斯的明产品获批生产。业内人士告诉南都记者，实际上市场上仅能购买到其中一家企业生产的溴吡斯的明产品。
据媒体此前报道，溴吡斯的明在2016、2017年在国内曾遭遇过两次断货。受断供影响，溴吡斯的明原有市场供应体系被打破，原有医院、零售点因经销商供应渠道与内部采购需求等因素发生变化，出现了厂商恢复供货后，以往患者购药的医院、药店也不再进货的情况。
除了药品供应不足之外，经济上难以负担也是重症肌无力患者用药可及性差的原因之一。论坛短片中，不少患者都反映存在较重的经济负担：“曾经几次危象住院治疗，因患病不能正常工作，家里经济困难。”“重症肌无力病情是波动的，发病时生活不能自理，甚至穿不了衣服，走不了路。”“现在病情基本稳定，但是感觉到外面找工作还是有点难，只能找点零工在家里做，贴补一点。”
《2022中国重症肌无力患者健康报告》共收集千余份问卷。其中，仅四分之一的受访者处于全职在业状态，约三分之一的受访者处于无业、待业或丧失劳动能力的状况，约十分之一的受访者在家料理家务——患病是造成他们无法正常就业的主要原因。
刘军帅介绍，部分有效药物的适应症仍未纳入医保报销。在多个地区，重症肌无力尚未纳入门诊慢性病、门诊特殊病种，部分进入医保目录的药物门诊报销较为困难。在不少地区，医保之外，“惠民保”对重症肌无力患者的用药保障帮助也并不大。
“创新药医疗保障是一个影响深远的问题。”刘军帅说，希望能通过多层次医疗保障体系的建设解决罕见病医疗保障问题，但这条道路“任重而道远”。
采写：南都记者 赵霖萱 发自北京
